Deux ans sans écrire. Pas par choix. Plutôt parce que le décalage entre ce qu’on espérait et ce qui s’est passé est devenu difficile à nommer.

En 2024, quand on a lancé Cure Rett Canada, il y avait un élan réel autour des thérapies géniques. Des essais s’ouvraient, y compris à l’international. On pouvait raisonnablement croire que cet élan allait se traduire en accès concret pour nos filles.

Aujourd’hui, cet horizon s’est assombri. Les États-Unis restent le centre de gravité, mais le système est devenu plus fermé, plus centré sur ses propres contraintes. Et du côté des entreprises qui dominent actuellement la recherche sur le syndrome de Rett, il n’y a pas eu de nouvelles ouvertures internationales. Pas de nouveaux sites au Canada, ni ailleurs.

On peut expliquer cette situation de plusieurs façons : complexité réglementaire, gestion des risques, contraintes opérationnelles. Mais il faut aussi reconnaître une réalité plus structurelle : ces entreprises évoluent dans un cadre où les décisions sont fortement influencées par des considérations financières. Le développement d’une thérapie suit non seulement une logique scientifique, mais aussi une logique d’investissement, de rendement et de priorisation des ressources.

Dit autrement, l’accès ne dépend pas uniquement du besoin médical. Et comme parent, ça change beaucoup de choses. Parce que pendant que ces projections sont discutées, nos filles continuent d’avancer en âge. Et avec le temps, certaines capacités se perdent. Chaque régression laisse une trace dont elles paient le veritable prix.

Les deux dernières années nous l’ont rappelé de façon très concrète, à chaque hospitalisation, chaque convulsion. Dans ces moments-là, les délais, les stratégies, les marchés boursiers semblent bien insignifiants pour nous parents, mais leurs effets sur la santé de nos enfants sont bien réels.

Un autre élément est venu complexifier encore davantage le portrait : l’accueil réservé à Daybue. Là où les États-Unis ont autorisé et mis de l’avant ce traitement, l’Europe et le Canada sont restés beaucoup plus prudents, certains diront sceptiques, quant à l’ampleur de ses bénéfices. Résultat : un accès inégal, et une communauté internationale qui avance à des vitesses différentes, sans consensus clair.

Au final, on se retrouve entre deux réalités imparfaites. D’un côté, un système américain capable d’aller vite, mais fortement structuré par le capitalisme et les companies d’assurance privées. De l’autre, des systèmes publiques plus humains et égalitaires, mais aussi plus lents à reconnaître et rembourser ces nouveaux traitements très couteux.

Ce constat est difficile, mais il a au moins le mérite de clarifier qu’on ne peut pas dépendre d’un seul système. Si le modèle dominant priorise la logique financière, alors il faut aussi regarder ailleurs. Il existe de la recherche dans d’autres contextes. En Chine, en Europe de l’Est, au Mexique. Des équipes dont le travail est souvent moins visible.

S’y intéresser, c’est élargir le champ des possibles dans un monde qui a définitivement changé. Faire face aux faits tels qu’ils sont : un accès devenu plus limité, des décisions qui ne nous incluent pas toujours, des délais incertains. Sans abandonner l’idée qu’une thérapie reste possible dans le futur.

Mais cet espoir doit être actif. Relancer ce blog aujourd’hui, c’est aussi documenter la réalité telle qu’elle est, sans l’adoucir et en toute indépendance scientifique.

Le contexte a changé. À nous d’ajuster notre manière d’avancer.